牛津大學的研究小組最近成功的使用基因療法挽救了六名原本可能失明的無脈絡膜症患者，這是一種罕見的遺傳性疾病，會讓患者逐漸失去視力。
研究人員認為，這種治療方法將來也許也能夠幫助黃斑變性或是視網膜色素變性等常見眼部疾病患者保住視力。
該基因療法的臨牀試驗是在一些患有無脈絡膜症患者身上進行的，科學家表示，這種療法在防止患者最終失明方面起到的作用已經遠超他們的預期。
根據一名叫做喬納森·懷亞特的65歲被試者的説法，他的左眼視力一直不好，在進行了新療法的治療之後他已經可以觀看電視上的足球比賽了，喬納森説，如果他只用左眼看電視屏幕的話，就像是在亮光下看景物，屏幕上足球場地上的綠色比以前看到的耿明亮了，隊員們身上的號碼也能夠看清楚了。
何為無脈絡膜症？
無脈絡膜症是一種罕見的遺傳性疾病，患者的視力將會逐漸消失，症狀在男性身上較為明顯，每5萬到10萬人當中就可能有一名無脈絡膜症患者。由於該疾病與其他眼疾的症狀有相似之處，所以因為漏報等原因實際患病人數可能比現有的統計數字要高。
這種疾病的最初症狀一般是夜盲症狀，並伴隨着視野狹窄以及視力降低，視力情況一般通過視力測試圖表進行測量。
無脈絡膜症患者的脈絡膜和視網膜會出現退化，這種退化是由於REP-1蛋白（RAB Escort Protein-1）的缺乏引起的。
該疾病的成因是人體X染色體上的CHM基因出現了變異，變異發生後對應的蛋白質無法生產，人眼視網膜中的色素細胞開始慢慢死亡，從而引起視網膜收縮，視力逐漸消失。此前對於這種疾病尚未發現任何治癒手段。
基因療法實驗
研究原本的思路是嘗試通過運送病毒來恢復視網膜中缺失的基因。
該研究小組使用了一種安全的病毒把CHM基因運送到了視網膜中的感光細胞裏，這個過程與白內障手術相似--先分離病人的視網膜，之後使用細針將病毒注入視網膜下方。
有6名患有無脈絡膜症的病人接受了這種治療，其中2人原本視力已經受到影響，2人視力良好，而另外兩人有着優秀的視力。
在6個月之後，視力良好和優秀的病人有了相同的視覺清晰度，雖然進行了分離視網膜的手術，他們在黑暗中現在能夠看清更多東西。
而最好的成果出現在視力已經出現了衰退的病人身上，這些病人手術之後視力得到了提升。
據牛津大學納菲爾德眼科實驗室的羅伯特·麥克拉倫介紹，這種療法也許能夠幫助病人保留視力。他們認為如果可以在早期對病人進行治療，在這些病人的青少年或是兒童時期就進行干預，因為疾病而損失的視力甚至可以恢復到衰退前的水平。如果治療成功的話，這些患者失眠的恐懼也就可以被消除了。
研究尚不能確定治療的效果可以維持多長時間，最初6個月的實驗結果已經發布在了著名醫學期刊《柳葉刀》上。（實習編譯：陳鷺榕 審校：邱天華）
