2023年1月18日，葛蘭素史克（GSK）宣佈旗下生物製劑新可來®（通用名：美泊利珠單抗注射液）成人嗜酸性肉芽腫性多血管炎（以下簡稱：EGPA）適應症被正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》（以下簡稱：國家醫保目錄）。作為全球首 個獲批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）單克隆抗體生物製劑，美泊利珠單抗在中國獲批僅一年後即被納入醫保，將有效提高EGPA中國患者對這一創新生物製劑的可及性和可負擔性，降低患者的疾病負擔，並幫助改善疾病的長期規範管理水平。
EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病。與其他血管炎不同，EGPA最 早且最易累及呼吸道和肺臟。然而隨着病情的進展，患者全身多個系統均可受累並造成不可逆的器官損害，嚴重威脅患者生命。外周血嗜酸粒細胞升高是EGPA主要的臨牀特徵之一。目前認為，EGPA的發病機制為嗜酸粒細胞浸潤和抗中性粒細胞的胞漿抗體介導了血管壁損傷。因此，在治療過程中，抑制參與炎症反應的嗜酸粒細胞的水平對疾病控制意義重大。
北京協和醫院風濕免疫科田新平教授指出：“當前有部分EGPA患者在經過包括口服皮質類固醇（OCS）和免疫抑制劑等在內的標準方案治療後，仍面臨着疾病控制不佳、複發率較高的困境。長期使用類固醇和免疫抑制劑也容易帶來感染、肥胖、骨質疏鬆、糖尿病、高血壓等副作用。因此延長疾病的緩解時間、減少復發、提升用藥安全性對患者而言至關重要。美泊利珠單抗作為一種生物靶向製劑，可使EGPA患者的嗜酸粒細胞水平持續減少至正常範圍，從而減少嗜酸粒細胞所介導的炎症和組織損傷，緩解呼吸道和肺部相關症狀。美泊利珠單抗被納入國家醫保目錄將極大地降低患者的疾病負擔，為患者長期控制疾病、收穫優質生活提供進一步的可能。”
美泊利珠單抗的治療靶標是細胞因子IL-5，IL-5是嗜酸粒細胞成熟、激活和存活的主要細胞因子。美泊利珠單抗通過與IL-5結合，阻斷IL-5與嗜酸粒細胞表面受體結合，抑制嗜酸粒細胞的生物活性並使其數量持續降低至正常水平，從而減少嗜酸粒細胞所介導的炎症和組織損傷，維持健康狀態。
一項覆蓋了 136 例、臨牀診斷為複發性或難治性 EGPA、至少 6 個月的患者（年齡大於等於 18 歲）的臨牀研究（MIRRA研究），評價了接受每四周300mg美泊利珠單抗治療 52 周、隨訪 8 周的有效性和安全性，該研究是EGPA患者羣中首 個國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究。結果表明，與安慰劑相比，美泊利珠單抗組的緩解期延長，長期緩解率提高了12 倍，同時年複發率降低了50%。此外，美泊利珠單抗組的 OCS 使用劑量更低，六成患者 OCS 用量降至 7.5mg/d 以下［1］。
副總裁、GSK中國總經理齊欣表示：“匯聚科學、技術與人才，合力超越，共克疾病，是GSK的使命。我們致力於提高創新藥物的可及性與可負擔性，幫助更多的中國患者戰勝疾病。作為全球首 個靶向人抗白介素-5（IL-5）單克隆抗體，美泊利珠單抗從2021年通過優先審評審批到此次被納入醫保，我們見證了政府對於減輕患者疾病負擔的重視和對創新藥物的支持。我們希望通過和政府，臨牀醫生及社會各界的共同努力，使更多患者可以從這種創新治療中獲益。未來我們還將持續推進臨牀研究，不斷拓展其適應症，以期為更多受累於嗜酸粒細胞增多引起的炎性疾病的中國患者帶來創新、準確的治療方案。”
關於GSK
葛蘭素史克（GSK）是一家以“匯聚科學、技術與人才，合力超越，共克疾病”為使命的全球生物醫藥公司。
參考文獻
［1］ Wechsler ME， et al.N Engl J Med.2017;376:1921 on file.（文章來源：環球新聞網）
