邁芮倍是中國唯 一獲批用於治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物
北海康成將舉行投資者電話會議
北海康成製藥有限公司(以下簡稱"北海康成"，股票程式碼"")， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈，邁芮倍®(LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)已獲得了中國國家藥品監督管理局(NMPA)的批准上市，用於治療1歲及以上阿拉傑裡綜合徵(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢 。
邁芮倍在美國獲得批准上市，用於治療3個月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢;並在歐洲獲得批准上市，用於治療2個月及以上的患者。此外，根據中國海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區的"先行先試"政策，邁芮倍去年已被批准作為臨床急需藥品在該區內治療ALGS。根據與Mirum製藥公司的協議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨 家授權，用於治療包括膽道閉鎖(BA)、阿拉傑裡綜合徵(ALGS)和進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)在內的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應症。LIVMARLI目前正在進行用於治療BA的2期全球EMBARK研究。
北海康成將舉行投資者電話會議，討論批准事宜。英文電話會議將於美國東部夏令時間6月6日上午10:00舉行。中文電話會議將於北京時間6月7日上午10:00舉行。
北海康成的創始人、董事長兼執行長薛群博士表示："我們很高興這一新型療法在西方主要市場獲得批准後不久，邁芮倍就在中國大陸地區獲得了上市許可。能夠為中國的罕見病患者提供與世界其他地區相同的先進療法，這不僅顯示了我們在藥政事務方面的專業性，而且踐行了北海康成‘讓全世界患者都能獲得改變生活的療法'的使命。邁芮倍是中國唯 一獲批用於治療與ALGS相關的膽汁淤積性瘙癢的藥物。我們期待將這種具有前景的新療法帶給中國數千名ALGS患者，並進一步開發邁芮倍的其他適應症。同時，特別感謝我們的合作伙伴Mirum製藥公司。"
關於邁芮倍®(LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)
邁芮倍® (LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的迴腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝迴圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢(極度瘙癢)。邁芮倍口服液是在中國、美國(3個月及以上)及歐盟(2個月及以上)批准的第 一個也是唯 一一個用於治療1歲及以上阿拉傑裡綜合徵(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
邁芮倍由公司進行臨床開發，用於治療膽汁淤積性肝病適應症，包括ALGS、PFIC和BA，並已獲得FDA的孤兒藥認定。
根據與Mirum製藥公司的協議，北海康成已獲得邁芮倍口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應症的開發，商業化以及在特定條件下生產的授權 。
關於Alagille綜合徵(ALGS)
Alagille綜合徵(ALGS)是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病註冊系統中(NRDRS)註冊。ALGS以膽管發育異常和外肝臟器官(如腎臟和眼睛)以及骨骼和心血管系統的受累為特徵。百分百的患者都有肝臟受累[2, 3]，通常在新生兒期或出生後的前3個月內表現為慢性膽汁淤積(膽汁流動減慢或停滯)。除了黃疸、面板黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢[4]，這可能導致患兒搔抓而引起面板畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷[5]，並嚴重影響患者的生長、發育和生活質量[6]，並可能導致肝移植[7]。
1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156
2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.
3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.
4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.
5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.
6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.
7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.
重要安全資訊(適用於美國地區)
可能導致副作用包括：
肝功能指標變化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治療期間，肝功能檢查的某些指標常會發生變化，並可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴重後果。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行肝功能的血液檢查。如果出現任何肝臟問題的跡象或症狀，例如噁心或嘔吐、面板或眼白變黃、尿液變為深色或棕色、右側腹部疼痛或食慾不振，請立即告知醫療提供者。
胃腸道問題：在接受LIVMARLI™治療期間，可能出現胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些症狀比平時更頻繁或更嚴重，請立即告知醫療提供者。
脂溶性維生素(FSV)缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行血液檢查。
治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。
北海康成製藥有限公司簡介
北海康成製藥有限公司(以下簡稱"北海康成"，股票程式碼)是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合徵和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。
北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治俞性的基因療法，並與世界領 先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物資料已在美國基因和細胞治療學會 (ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
如需瞭解更多關於北海康成製藥有限公司的資訊，請訪問官網。
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