Gaucher病患者可免费使用prGCD进行治疗

Gaucher病患者可免费使用prGCD进行治疗

Gaucher病是一种罕见的遗传性疾病,患者由于溶酶体内β-葡糖苷酶缺乏导致葡糖苷脂代谢障碍,可导致肝脏和神经系统方面的问题。昨日,一种Gaucher病(脑苷脂沉积病)在研药prGCD的初步治疗方案通过了FDA的批准。至此,虽然......
2023-11-25