專家介紹了靶向藥物為胃腸道間質瘤（GIST）治療帶來的巨大進步。GIST在胃腸道腫瘤中相對少見，發病率約為14.5例/100萬人，我國GIST患者約有3萬人。GIST的特點可以用“難預防、難診斷、難治療”來概括：其病因至今不明，尚無任何預防措施。病程在早期較為隱匿，多無特異性症狀，初次確診時有15%～50%的GIST患者已進入晚期。手術是唯一有望根治GIST的方法，但有高達50%的患者術後可復發，且復發瘤多生長迅速，並對放療和化療均不敏感，患者常在短期內需要二次甚至反覆手術，因此GIST的治療多年以來存在瓶頸。
靶向治療的崛起給GIST的治療帶來了新的契機。伊馬替尼成為第一個能有效治療GIST的靶向藥物，該藥進行一線治療可使80%～85%的患者獲益。但伊馬替尼的耐藥問題值得重視，有15%的GIST患者對伊馬替尼具有原發性耐藥，在進行18～24個月的治療後另有約42%的患者對伊馬替尼產生繼發性耐藥，這一比例隨著療程延長以每年10%的幅度增加。因此臨床迫切需要二線靶向治療選擇。
專家隨後介紹，自2002年起北京腫瘤醫院收治的300餘例GIST患者以靶向藥物進行了輔助治療、姑息治療和新輔助治療，至今未發生靶向治療相關性死亡，其中大部分患者接受了長期隨訪和基因型分析，積累了靶向治療的寶貴資料。目前來看，各種KIT激酶外顯子突變型別的患者接受伊馬替尼治療後療效和獲益程度可能有所不同，這方面的研究在未來可能對靶向治療的方案選擇產生指導意義。
目前國內正在進行一系列的臨床研究，這些研究選擇伊瑪替尼治療失敗的患者，隨機分組全部免費接受高劑量伊瑪替尼或舒尼替尼的治療，國家慈善總會也有部分贈藥慈善專案，這些都會給胃腸間質瘤患者減少經濟負擔，甚至完全減免治療費用，但臨床試驗選擇患者的持續時間較短，希望更多的患者能在試驗期間加入這樣的臨床觀察。
專家在會議結束之際指出，靶向治療在醫學層面上實現了GIST治療的飛躍，也推動了醫患協作模式的改變。患者心理層面的問題值得重視，焦慮、缺乏希望和經濟壓力都是常見的心理負擔。今天GIST正逐漸成為一種可控的慢性疾病，醫護人員與患者交流時應使他們樹立信心，並與患者家庭和社會力量一道為他們排憂解難。
