罕見病藥登上最貴藥物寶座

在《福布斯》價格最昂貴藥物榜單上，9只藥品赫然上榜。對服用這些藥品的病人來說，每隻藥品每年的治療費用均超過20萬美元。這些藥品大多是用來治療罕見的遺傳性疾病的，而受到這些疾病折磨的病人往往少於10,000人。治療這些疾病可供使用的藥物極少，因此，當生物科技公司開發出相應的治療藥物時，它們對產品的定價幾乎可以“爲所欲爲”。

受衆越少，價格越貴

由Alexion製藥公司生產的Soliris是世界上價格最爲昂貴的單一藥物，每年的治療費用高達40.95萬美元。這種單克隆抗體藥物用來治療一種名爲陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)的罕見疾病，病人患上這種疾病後，免疫系統會在夜間摧毀他們的紅血球。目前，美國有8000人患有這一疾病。去年，Soliris的銷售額爲2.95億美元。自從Alexion公司在兩年前開始銷售Soliris以來，其股票價格上漲了130%。

在這個藥品定價顛倒的世界裏，一隻藥品所能幫助的病人越少，它的價格就越昂貴。Alexion公司在對Soliris用來治療PNH開展試驗以前，曾經對該藥治療類風溼關節炎的效果進行試驗。據悉，美國約有100萬人患有類風溼性關節炎。但試驗遭遇了失敗。假如Soliris真的可以治療關節炎，那麼Alexion公司將不得不爲此種治療用途設定低得多的價格，並與那些治療費用僅爲20,000美元的同類藥物展開競爭。

另有3種藥物每年治療費用超過了35萬美元。其中，Shire製藥公司生產的Elaprase每年高達37.5萬美元，該藥用來治療一種超級罕見的代謝障礙亨特綜合徵(Hunter’s syndrome)。目前，美國僅有500人患亨特綜合徵，這種疾病會引發感染、呼吸困難和腦損傷。去年，Elaprase在美國國內的銷售額爲3.53億美元。

由BioMarin製藥公司生產的Naglazyme治療另外一種罕見的代謝障礙，根據投資銀行Robert W. Baird提供的數據，Naglazyme的治療費用每年高達36.5萬美元。另外，Cinryze是用來預防臉部出現危險性腫脹的藥物，由Viropharma公司生產，使用該藥的治療費用每年大約爲35萬美元。Viropharma預計，該藥銷售額將從去年的9500萬美元增加到3.5億美元。#p#副標題#e#

結果令人意想不到

與那些以標準劑量形式出現的藥丸不同的是，所有價格昂貴的藥物都是注射型生物科技藥，其劑量隨着病人的體重或其他因素而變化。

《福布斯》雜誌爲了編制這份榜單，採訪了生物科技行業的專家，並從這些公司或者華爾街分析人士那裏獲取了每名病人大約花費的平均治療費用。令人驚訝的是，許多價格極其昂貴的抗癌藥物沒有登上這份榜單。靶向抗癌藥物只是在幾個月內爲少數病人帶來治療幫助，這無疑降低了病人使用它們的平均費用。Allos Therapeutics公司生產的Folotyn治療一種罕見的淋巴瘤，每月的治療費用高達3萬美元，但是一般病人只依賴該藥短短几個月，因此治療費用相對不高。

生物科技公司爲其產品的高定價進行辯護。Alexion公司首席執行官Leonard Bell表示，高昂的藥品價格是爲了讓那些確實需要這些藥品的少數病人活下去，因爲對患有罕見病症的病人來說，他們並沒有多少治療藥物可以選擇。

用來治療罕見疾病的新藥價格每年都在提高。以往一隻藥物每年的治療費用達10萬美元就會讓人皺起眉頭，但現在這種價格水平已經稀鬆平常。

治療罕見疾病的藥物已然成爲藥企的“搖錢樹”。由於病人極少，製藥公司不必在營銷活動上投入巨資，而保險公司或政府通常會爲這些藥物買單。

傳統藥物走下坡路

正當治療罕見疾病的專業藥品大獲成功之際，面向大衆銷售的傳統藥物卻在走下坡路。許多跨越10億美元銷售大關的“重磅炸彈”藥物銷售業績平平。Sanford C. Bernstein公司分析師Geoffrey Porges表示，銷售罕見病治療藥物是生物科技行業未來的希望。

很多病人對這些藥物拯救了他們的生命而心懷感激。2005年，當時才5個月大的Mia Hanley被診斷患上了龐貝氏症(Pompe disease)。她的母親Dawn說：“除了知道這種疾病是致命的以外，我對龐貝氏症一無所知。” 龐貝氏症通常會在第一年致命，幸運活下來的病人需要依賴輪椅和呼吸機。Mia Hanley參加了一項針對Myozyme的臨牀試驗。Myozyme是由Genzyme公司開發的用來治療龐貝氏症的藥物，通過每個月兩次注射Myozyme，Mia可以開口說話，用腿支撐走路，並且可以自己飲食。

兒童使用Myozyme的治療費用每年高達10萬美元，而成年人使用該藥的治療費用每年則高達30萬美元。#p#副標題#e#

競爭姍姍來遲

專業藥品的價格之昂貴超出想象。多年來，製藥公司一直忽視那些患病人數不到數百萬人的疾病。但是這種情況自1983年起開始改變，當時美國國會通過了一項法律，對用來治療孤兒疾病(在美國患這種疾病的人數不到20萬)的藥物給予更多的壟斷權利。

剛開始，生物科技公司重點關注的是常見的孤兒疾病，比如多發性硬化症。1991年，Genzyme公司推出了用來治療戈謝病的藥物Ceredase。病人如果患上戈謝病，一種丟失的酶會導致大量脂肪在脾臟、心臟甚至大腦處堆積。Ceredase由人類胎盤製成，它可以取代丟失的酶。最初，它的治療費用每年高達15萬美元。1994年，當一種新的由轉基因鼠細胞製成的藥物被推向市場時，一些觀察人士天真地預測這類藥物的價格將會下跌。但是新的藥物Cerezyme讓一般病人每年付出20萬美元的治療費用，它的年銷售額在10億美元左右。

相對傳統藥物，罕見病治療藥物市場上的競爭姍姍來遲。Shire公司正在等待美國FDA審批其新開發的用來治療戈謝病的藥物，據悉，該藥的定價將比Cerezyme低15%。輝瑞和以色列生物科技企業Protalix公司正在試驗一隻有望與Cerezyme展開競爭的藥物，定價可能會更低。諾華也逐步進入了罕見病治療領域。大型製藥公司的介入可能將促使這些藥物的價格下跌。