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Gaucher病是一種罕見的遺傳性疾病,患者由於溶酶體內β-葡糖苷酶缺乏導致葡糖苷脂代謝障礙,可導致肝臟和神經系統方面的問題。昨日,一種Gaucher病(腦苷脂沉積病)在研藥prGCD的初步治療方案通過了FDA的批准。至此,雖然......
2023-11-25
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