• ISM3091是一款USP1抑制劑，擁有新穎的分子結構，是英矽智能在AI賦能下發現的，首 個進入臨牀驗證階段的抗腫瘤項目
• 英矽智能將於中美兩地同步開展多中心I期臨牀試驗，以評估ISM3091在實體瘤患者羣體中的安全性、耐受性、藥代動力學特徵以及初步療效
2023年5月25日，由生成式人工智能(AI)驅動的臨牀階段生物醫藥科技公司英矽智能宣佈，公司自主研發的USP1小分子抑制劑ISM3091已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)新藥臨牀試驗申請(Investigational New Drug Application，IND)批件，用於在實體瘤患者中開展I期臨牀試驗。這是公司在生成式人工智能賦能下發現的收 款進入臨牀階段的抗腫瘤候選藥物。
英矽智能將在美國和中國同期開展全球多中心、開放標籤I期臨牀試驗，在晚期實體瘤患者羣體中評估ISM3091的安全性、耐受性、藥代動力學特徵以及初步療效，並進行劑量遞增與優化試驗，爲後續II期臨牀試驗確定單藥治療的推薦劑量。英矽智能已經向美國FDA和中國國家藥品監督管理局(NMPA)提交了該I期臨牀試驗申請，預計最快將在2023年7月於美國率先啓動首家臨牀試驗中心。
英矽智能副總裁、全球臨牀開發負責人Sujata Rao博士表示，"PARP抑制劑(PARPi)是合成致死領域第 一個經臨牀批准的藥物，它已顯示出積極的臨牀治療效果。然而，並非所有患者都對此有響應，而受益於此的患者往往也會產生耐藥性。英矽智能開發的USP1小分子抑制劑ISM3091具有高度選擇性，有望成爲下一代合成致死療法爲實體瘤患者帶來創新解決方案。"
ISM3091是一款具有"同類最 佳"潛力的口服高選擇性小分子抑制劑，靶向調控DNA損傷和修復的新穎合成致死靶點USP1。臨牀前研究結果顯示，ISM3091在多個腫瘤細胞系中顯示出潛在療效，並在BRCA基因突變的腫瘤細胞、同源重組修復模型中具有強效的抗增殖活性。此外，ISM3091在臨牀前安全性實驗中表現出良好的耐受性和較大的安全窗，部分數據已在2023年美國癌症研究協會年會(AACR)以壁報形式公佈。
英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峯博士表示，"ISM3091是英矽智能第三個進入到臨牀階段的自研項目，很高興看到這款候選藥物表現出的臨牀前安全性和潛在藥效。ISM3091是在Chemistry42輔助下生成，從已公開的專利來看，其分子結構具有高度新穎性，這再次驗證了AI平臺從頭生成新穎分子的能力。英矽智能持續致力於AI驅動的藥物發現，期待發現新穎治療選擇，滿足未竟臨牀需求。"
ISM3091具有新穎的結構由英矽智能自有分子生成平臺Chemistry42輔助設計和優化。該平臺以多年累積的生物、化學、文本數據庫和預訓練模型爲基礎，整合42種生成式引擎，以及500餘種預測引擎，提供基於結構和配體的藥物設計策略，輔助具有特定性質的分子生成。得益於強大人工智能平臺和內部專業團隊的緊密配合，英矽智能於2021年6月啓動USP1項目，並於9個月內成功提名臨牀前候選化合物ISM3091，僅合成和測試不到80個化合物。
英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示，"自2021年來，英矽智能已經提名12款臨牀前候選化合物，其中USP1小分子抑制劑是首 個進入臨牀階段的抗腫瘤項目。很高興看到英矽智能團隊在生成式人工智能幫助下，將多款候選藥物推進到臨牀階段。期待在即將開展的多中心臨牀試驗中進一步評估候選化合物ISM3091，並驗證英矽智能AI藥物發現平臺能力。"
依託生成式人工智能驅動的自有藥物研發平臺，英矽智能迅速搭建涵蓋約30條創新療法管線的多元化療法組合，其中3條管線已推進到臨牀階段。包括此次獲批臨牀的潛在"同類最 佳"USP1小分子抑制劑ISM3091;2023年2月進入臨牀I期的抗新冠口服3CL蛋白酶抑制劑ISM3312;以及用於罕見病特發性肺纖維化(IPF)治療的全球首創AI藥物ISM018_055，該藥物已完成中國和新西蘭的I期臨牀試驗，並於2023年1月獲FDA孤兒藥認定(ODD)。
關於英矽智能
英矽智能是一家由生成式人工智能驅動的藥物研發公司，通過下一代人工智能系統連接生物學、化學和臨牀試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉換模型等現代機器學習技術，構建強大且高 效的人工智能藥物研發平臺，識別全新靶點並生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。英矽智能聚焦癌症、纖維化、免疫、中樞神經系統疾病、衰老相關疾病等未被滿足醫療需求領域，推進並加速創新藥物研發。
更多信息，請訪問其官網。（文章來源：環球健康網）
