核磁共振掃描顯示，使用ALN-VSP療法後，肝臟腫瘤中的血流量明顯減少。
首批患者反應良好
今年4月，19名接受化療但沒有好轉的肝癌病人開始服用這種名爲ALN-VSP的新型藥物。服用第一劑後的數週內，藥物就已經很明顯地開始阻止腫瘤產生自身生長需要的蛋白質。
到今年6月，阿爾尼拉姆公司稱，通過“喚醒”人體自身的一種很少使用的免疫防禦系統，ALN-VSP成功切斷肝癌患者體內腫瘤62%的血流量。在治療肝癌時，傳統藥物一般使用消除致病蛋白質的方法，而ALN-VSP則通過核糖核酸干擾(RNAi)療法直接阻止細胞生成致病蛋白質。
喚醒人體自身防禦機制
科學家在研究中還發現核糖核酸(RNA)和脫氧核糖核酸(DNA)之間一個奇妙的聯繫———如果說DNA對蛋白質來說是一張圖紙，那麼RNA就是能夠下達指令的建築商。RNA把DNA上的基因複製成單鏈的信使RNA，再由它向細胞傳遞信息繼而產生蛋白質。#p#副標題#e#
1998年，科學家發現了核糖核酸干擾(RNAi)機制，原始生物就利用這個系統來甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。研究人員發現，將一小段雙鏈RNA引入細胞即能觸發這一埋藏在人體內的古老機制，使RNAi再次發揮停止生產特定蛋白質的功效。
從這一角度看，可以說RNAi具有治癒包括癌症在內的許多疾病的能力，這些疾病的特點一般都是由病變細胞產生過量的常見蛋白質所致。從理論上說，操控RNAi來殺死蛋白質並不難。比方說，ALN-VSP內就含有合成的雙鏈RNA，它與肝臟腫瘤用於編碼兩種蛋白質的信使RNA相匹配，那兩種蛋白質分別是促進腫瘤血管生長的血管內皮生長因子(VEGF)和加速腫瘤細胞快速分裂的紡錘體驅動蛋白(KSP)。
合成的雙鏈RNA進入肝細胞後，人體內的RNAi機制便會摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長相關的信使RNA，阻止蛋白質的繼續產生，從而使腫瘤停止生長。
有望“包治百病”
除了在癌症領域的應用，這項能攻擊單個基因的技術還在其它醫學領域掀起一陣RNAi療法旋風。目前，阿爾尼拉姆公司已經將這種療法用於亨廷頓氏舞蹈症、視網膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。
加利福尼亞州知名分子遺傳學家約翰·羅西稱，RNAi療法有望在兩年內成熟。由於首批試驗效果相當好，ALN-VSP有望成爲首批基於RNAi理論而推向市場的藥物。羅西表示：“我認爲RNAi療法對所有的病都有效。”
