依據《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006―2020年)》的部署，國務院決定組織實施“重大新藥創制”科技重大專項。截至今年6月初，在“重大新藥創制”專項支持下，全國已有16個品種獲得新藥證書，20個品種提交新藥註冊申請。另外，還有10多個品種完成全部研究工作，數十個品種處於臨牀III期研究階段，到年底還會提交一批新藥註冊申請。部分新藥研發的創新性和質量明顯提升，已接近國際先進水平，其中近三分之二的新藥是我國在世界上首次確定化學結構、作用靶點的一類新藥。據不完全統計，目前有10個以上由我國自主研製的新藥在發達國家進行臨牀試驗，必將大大加速自主研製新藥的國際化進程。
“最重要的是，這一專項發揮舉國體制的優勢，凝聚起全國醫藥創新力量，調動起各地發展醫藥科技產業的積極性，使醫藥園區建設力度明顯加強，醫藥科研力量的佈局更加合理，醫藥產業的規模得以提高，對我國醫藥研發創新體系的建設和醫藥產業發展將產生深遠影響。”“重大新藥創制”專項實施管理辦公室副主任、中國生物技術發展中心主任王宏廣告訴記者。
創新能力明顯提高
“重大新藥創制”專項實施給我國醫藥科技產業帶來的變化，四川大學新藥安全評價中心主任王莉的感受最直接。她介紹說，“新藥在進行臨牀試驗前都必須經過安全評價，這就是我們的工作。在專項啓動之前，四川大學新藥安全評價中心因爲受研究平臺的制約，活較少，有的活接了又幹不了。‘十一五’期間，在專項的支持下，我們建立起與國際接軌的研發平臺，吸引來海外專業人才，開展的工作也達到國際水平，通過了國際權威的資格認證。這意味着我們中心通過了安全評價的新藥拿到了在發達國家開展臨牀試驗的通行證。
上海澤生科技開發有限公司研發的生物技術新藥重組人紐蘭格林，用於治療心力衰竭，就是在我們中心完成的安全評價後獲得美國FDA許可，開展針對慢性心衰患者的臨牀試驗。現在，我們中心的活幹不完，這既表明我們的水平提高了，也表明我國新藥研發速度加快了。”
新藥安全評價平臺只是新藥研發所需的系列平臺之一。新藥研發涉及合成、篩選、藥理、藥效、安全評價、臨牀評價等環節，需要一系列高水平的研發平臺。過去，我國在新藥研發平臺建設方面與國外差距大。爲了儘快解決制約新藥研發的瓶頸問題，“重大新藥創制”專項將“十一五”經費的近50%用於研究開發平臺建設，儘管經費總量不多，時間短，但是研究平臺已經成爲專項的研究工作基地，起着依託、支撐作用，同時對全國醫藥產業的科技進步也發揮了引導作用。
目前，專項支持的15個綜合性新藥研發技術大平臺，已在新藥品種研發、候選藥物篩選、共性關鍵技術研究等方面呈現良好勢頭，某些技術領域達到國際先進水平，在支撐藥物研發中顯示出巨大潛力。按照新藥研發鏈條部署的8個新藥臨牀前安全評價技術平臺和26個臨牀評價技術平臺，在技術服務能力提升和實現國際互認等方面取得積極進展，四川大學新藥安全評價平臺、上海藥物所安全評價平臺承擔國際委託大量增加，中山大學腫瘤臨牀評價中心、北京阜外心血管醫院等一些單位已主持或參與大量新藥國際多中心臨牀研究和國外委託的臨牀前安全評價任務。
產業實力顯著增強
江蘇泰州市委常委、泰州醫藥高新區黨工委書記何榕介紹，短短3年多時間，泰州中國醫藥城借“重大新藥創制”專項實施的機遇，打造集科研開發、生產製造、會展交易、康健醫療、教育教學、綜合配套等功能於一體的新型醫藥產業城。目前，藥學研究與開發、藥理毒理評價、儀器分析檢測、藥物中試、模式動物實驗等5大新藥研發公共平臺初具雛形，知識產權保護、創業融資、政策諮詢、藥品報批、資訊資源共享等5大創新支撐體系逐步建立，吸引了美國得克薩斯醫學中心、中國藥科大學等50多家國內外知名醫藥研發機構、100多家醫藥研發服務型企業相繼落戶，973計劃醫藥項目首席科學家張辰宇、國際頂尖的病毒學家劉奮勇等一批國際知名的領軍型人才相繼加盟，先後申報醫藥研發成果159項，其中國際原創藥6個、國內一類新藥31個。
泰州中國醫藥城是我國醫藥科技產業發展的一個縮影。“重大新藥創制”專項的實施爲各地調整產業結構、轉變經濟發展方式和培育戰略性新興產業注入了動力，進一步調動了各地的積極性。北京、上海、天津、江蘇等地高度重視醫藥產業發展和重大專項實施工作，提出了具體工作要求。全國許多地方結合專項的實施，調整了本地區醫藥創新與產業化的計劃與規劃，上海、北京、江蘇、山東、湖北、廣東、遼寧等省區市先後提出，到“十二五”末藥品銷售額力爭超過1000億元的發展目標。北京進一步加大亦莊、大興生物醫藥園區建設力度；上海張江生物醫藥園區已經聚集300多家醫藥企業，浦東新區最近又與南匯區合併，進一步擴大了醫藥科技發展空間；雲南省可容納2000只至3000只大動物的實驗基地的土建工作已經完成。
“重大新藥創制”專項部署建設了39個企業爲主體的藥物技術創新平臺，推動企業成爲藥物創新的主體，自主創新能力明顯增強，有力地促進了我國醫藥科技產業的規模化發展和國際競爭力的提升。到“十二五”末，中國醫藥集團公司計劃銷售收入超過1000億元，上海復興藥業集團公司、北京醫藥集團公司等近10家企業也提出了藥品銷售額超500億元的目標。
隨着專項成果的逐步顯現，我國醫藥行業的創新水平將迎來一個質的飛躍，創制爲主的行業格局有望初步形成。
