老年性癡呆症與大腦皮層和皮下神經元的退化有關，但其病因目前並未完全研究清楚。隨着直接針對老年性癡呆症的大量基礎和臨牀研究的開展，有效的藥物治療正逐漸成爲可能。目前對這一類疾病的藥物治療主要從兩方面入手，一是治療行爲和心理症狀，二是改善認知功能，以儘可能推遲疾病的發生，延緩症狀的加重進程，使病人的生活舒適一些。
近年來，改善老年性癡呆症認知功能的藥物層出不窮，國內外研究表明，這類藥物的使用可以使一部分患者的輕度癡呆症狀（包括認知障礙和行爲障礙）得到改善，對中重度癡呆患者則能有效延緩疾病的進展。目前國內市場上已有或即將面市的藥物主要是膽鹼能藥物，目的在於提高膽鹼能神經元的功能，以改善認知功能，因爲已有研究提示膽鹼能與學習記憶有關。
常見的膽鹼能藥物主要是膽鹼酯酶抑制劑。他克林是第一代乙酰膽鹼酯酶抑制劑，但由於該藥的副作用（如肝臟毒性）發生率高而限制了其臨牀應用，現已基本不用了。
多奈哌齊是第二代治療老年性癡呆症的藥物，與他克林相比更爲安全有效，現已在國內上市。
重酒石酸卡巴拉汀也屬第二代膽鹼酯酶抑制劑，國內外臨牀試驗表明該藥對老年性癡呆症患者的認知障礙及日常活動能力具有一定的改善作用，且副作用較少。該藥近期已在國內上市。
石杉鹼甲是我國研究人員從植物千層塔中提取的一種生物鹼，也是一種高選擇性膽鹼酯酶抑制劑，具有一定的改善記憶能力和提高認知功能的作用，目前國內正在開展研究，探討其治療老年性癡呆症的有效性和安全性。
近10年來已發現，精神藥物對精神行爲症狀具有一定的治療作用，比如，抗抑鬱藥（如舍曲林、氟西汀、帕羅西汀等）對改善患者伴發的狀有效；抗焦慮藥和鎮靜催眠藥可用於焦慮和夜間的患者，但要警惕藥物的過度鎮靜作用及可能引起的共濟失調和跌倒等。抗精神病藥物（如氟哌啶醇、甲硫達嗪等）一直被認爲對部分病人的幻覺、妄想及焦慮、攻擊行爲等症狀有效，但可能引起錐體外系副反應及可能加重記憶力減退，甚至影響老年性癡呆症患者的意識狀態，因此選用時應相當慎重。近年來出現的新型抗精神病藥物（如利培酮、奧蘭扎平等）因對精神病性症狀具有一定的療效，而且副作用甚微，因而可能更適合於老年性癡呆症患者。
總之，老年性癡呆症的治療關鍵是早期診斷，這樣才能早期藥物干預，阻止疾病的進一步發展。此外，定期複診，讓醫生了解病情的發展變化，並及早發現和治療伴發的其它疾病，是進一步改善老年性癡呆症患者預後的有效途徑。
