近日，中國研究人員領銜的國際研究團隊利用基因編輯技術培育出患“亨廷頓舞蹈病”的豬在網上引發熱議，據瞭解，該研究成果將爲治療這種遺傳性神經退行性疾病提供更爲理想的動物實驗模型。
據3月29日發表在美國《細胞》雜誌上的研究顯示，暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院教授李曉江等人利用CRISPR-Ｃas9基因編輯技術，將人突變的亨廷頓基因插入豬的內源性基因中，並進一步培育出患“亨廷頓舞蹈病”的豬。
“亨廷頓舞蹈病”對於絕大多數人來說比較陌生，它是一種主要影響中老年人的神經退行性疾病，由亨廷頓基因發生變異引起。患者的大腦神經細胞受損，無法控制機體運動，表現爲顫搐等舞蹈症狀，最終可能導致患者過早死亡。
李曉江教授指出，過去常用轉基因小鼠模型來研究這種疾病，但小鼠不能表現出與人一樣的神經細胞死亡的典型病理特徵。豬的體型更加接近人，“亨廷頓舞蹈病”豬與人類患者症狀更相似。這次培養的“亨廷頓舞蹈病”豬與人類患者一樣表現出呼吸困難等症狀，而小鼠模型則未表現出這種症狀。
2008年，李曉江與美國埃默裏大學人類遺傳學教授李世華等人曾成功建立了世界首例轉基因“亨廷頓舞蹈病”獼猴模型，但這種獼猴較難成活，難以用於篩選治療疾病的方法，因此他們轉而構建豬模型。李曉江、李世華和中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員共同參與了這項新研究。
研究人員還透露，還可以用類似方法使豬成爲研究阿爾茨海默病或帕金森病等疾病的動物模型。
