當地時間4月1日，美國Kite（吉利德科學旗下公司）宣佈，美國食品藥品管理局（FDA）批准Kite 公司的CAR-T 細胞治療藥品Yescarta®用於一線化療免疫療法難治或一線化療免疫療法後12個月內復發的大B細胞淋巴瘤（LBCL）成年患者。
全球首 款獲得FDA批准作爲LBCL二線療法的CAR-T藥物
此次批准是基於ZUMA-7 的臨牀研究結果，Yescarta®與既往標準療法相比，其延長無事件生存期達6.3個月，兩年內無疾病進展或無需其他癌症治療的生存率達到既往標準治療的2.5倍。此次批准也意味着，Yescarta®成爲全球首 款獲得FDA批准作爲LBCL二線療法的CAR-T藥物。而早在2017年，Yescarta®就已獲批用於三線及三線以上治療LBCL成年患者。
對此，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長、中國臨牀腫瘤學會（CSCO）監事會監事長、亞洲臨牀腫瘤學會副主任委員馬軍教授表示，“這是CAR-T 細胞療法重大進展。Yescarta®的療效明顯優於過去三十年來復發或難治性LBCL患者的標準療法，正在從根本上改變人們對血液系統惡性腫瘤治療的看法。它具有成爲新治療標準的巨大潛力，有能力推動該類患者治療模式的轉變。”
復星凱特CEO黃海表示，“FDA批准Yescarta®用於大B細胞淋巴瘤的二線治療是個里程碑，爲更多淋巴瘤患者帶來希望。復星凱特將盡快在中國進行大B細胞淋巴瘤二線治療註冊工作，期待儘快將這一創新療法帶給更多中國患者。”
與既往標準治療相比，Yescarta®治療優勢明顯
FDA是基於ZUMA-7 的臨牀研究結果做出此次批准。這是全球首 個且最 大規模的對比CAR-T和過去數十年採用的既往標準治療的臨牀試驗。它是一項隨機、開放標籤的全球性、多中心的3期研究，評估一線治療後12個月內復發或難治性LBCL成年患者接受Yescarta® 或既往二線標準治療的安全性和有效性。在這項研究中，全球 77 箇中心共359名患者按1:1的比例隨機分組，接受Yescarta單次輸注治療或既往二線標準治療。Yescarta®治療顯示出有顯著統計學意義的臨牀優勢，無事件生存期（EFS）的改善是既往標準二線治療的四倍，延長6.3個月（8.3個月vs 2.0個月）；接受Yescarta®治療的患者兩年內無疾病進展或無需其他癌症治療的生存率是既往標準二線治療的2.5倍（40.5% vs 16.3%），安全性可控。該研究數據已於 2021 年 12 月在美國血液學會（ASH）年會上公佈，並同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上。
首 個NCCN 作爲1類推薦的CAR-T 細胞藥物
由於Yescarta®具有突出療效，2022年3月，美國國立綜合癌症網絡（NCCN）將 其 納入瀰漫性LBCL針對“12個月內復發疾病或原發性難治性疾病”治療的1類推薦，其也成爲所有類型癌症治療中被 NCCN 作爲1類推薦的首 個CAR-T細胞藥物。
業界分析認爲，此次獲批是 CAR-T 細胞療法發展中的一個里程碑，是FDA首 次批准CAR-T藥物替代多年使用的成熟既往標準治療，標誌着治療模式的巨大變革，患者僅需接受一次輸液治療而不再是過去的一系列多步驟治療，並且與既往標準治療相比，CAR-T 治療後患者生命質量顯著改善。
在中國市場，復星凱特作爲復星醫藥集團與美國Kite合資企業，取得Yescarta®技術授權以及商業化權利。2021年6月份，國家藥品監督管理局已正式批准該產品奕凱達®（阿基侖賽注射液）的新藥上市申請，成爲中國首 個獲批准上市的細胞治療類產品，用於治療既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性LBCL成人患者。
參考資料：
［1］ FDA approves axicabtagene ciloleucel for second-line treatment of large B-cell lymphoma. Retrieved April 1， 2022， from
［2］ Yescarta® Receives U.S. FDA Approval as First CAR T-cell Therapy for Initial Treatment of Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma （LBCL）。 Retrieved April 1， 2022， from
［3］ NCCN Guidelines Version 2.2022 Diffuse Large B-Cell Lymphoma（文章來源：齊魯在線網）
