科學家們最近發現了一種DNA“編輯”技術，通過這種技術人們將能夠修改危及人類生命的基因變異並有望在未來通過這種手段治癒疾病。
據報道，這種基因修改技術已經治癒了活體的成年老鼠身上的基因遺傳肝病。科學家們通過極其精確的操作修正了老鼠基因表當中的一個單獨的“字母”，這正是一個會影響肝臟新陳代謝的變異基因。
這項進展可能很快就會應用在病人的臨牀試驗當中，因爲在人類身上同一個基因的類似變異也會導致基因疾病的發生。
加州大學伯克利分校教授，幫助發現這項技術的珍妮佛·唐娜表示，這項技術距離應用在人類身上還有許多障礙需要跨越，但這種新治療手段的簡易性以及有效性都是非常讓人興奮的。
成簇的規律間隔的短迴文重複序列（CRISPR）是一種可以讓研究人員改變幾乎所有動植物DNA結構的技術，科學家利用這項技術定位並修改了肝臟基因上名爲LAH的單個變異鹼基對，據瞭解，LAH鹼基對會導致酪氨酸在人體內的致命堆積。
此外，這項技術的精確度也令人稱奇，因爲在DNA的30億個鹼基對當中進行篩選，就像是要在厚厚的百科全書中找到一個錯誤的字母一樣困難。
CRISPR技術是和一種叫做Cas9的DNA切割蛋白質共同使用的，它通過高壓靜脈注射來實施。藉助這種方式，科學家們改變了實驗老鼠1/3的肝臟細胞基因，治癒了老鼠的疾病。
據美國麻省理工學院的研究人員，此次研究的領導者安德森介紹，這次的的進展最根本的突破在於讓人們可以修改基因缺陷，實際的改變DNA本身。
CRISPR技術在1987年被發現，但科學家們直到最近才意識到這項技術在動物和人類身上應用的前景。
人體試驗進行以後，科學家們將嘗試解決CRISPR技術在人類身上安全應用的問題，因爲高壓靜脈注射可能具有很高的風險。目前研究人員正在試圖尋找另一種實施這項基因療法的途徑。（實習編譯：陳鷺榕 審校：邱天華）
