2023年05月28日，和譽醫藥(港交所代碼：02256)宣佈，其用於治療晚期腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)的CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)的Ib期研究結果將於2023年6月2日至6日在美國芝加哥舉行的2023年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上公佈。
該數據是關於Pimicotinib在治療晚期TGCT患者中的卓越抗腫瘤療效及安全性，並將於編號爲「Poster Bd#: 493」的海報展示中以「EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PIMICOTINIB (ABSK021) IN TENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR (TGCT): PHASE1BUPDATE」的標題公佈。
在和譽醫藥公佈的數據中，最令人矚目的是Pimicotinib(ABSK021)的50 mg QD劑量組的客觀緩解率(ORR)高達77.4% (24/31)，包括2例完全緩解(CR)和22例部分緩解(PR)，且87.5% (21/24) 患者的客觀緩解在前25周內就被觀察到。
除此之外，Pimicotinib(ABSK021)在安全性和耐受性方面也呈現出明顯的優勢。
對於不適合手術的TGCT患者，中國尚無藥物獲批上市。目前，全球第 一獲批上市用於治療腱鞘鉅細胞瘤的藥物是第 一三共株式會社研發的Pexidartinib，但其因潛在致命性肝損傷風險被FDA列入"黑框警告"，且其客觀緩解率(ORR)僅爲38%。即便如此，第 一三共依舊憑藉着Pexidartinib在全球市場斬獲約4000萬美金的銷售額。中金公司預計TGCT的全球市場約10億美元，而和譽醫藥的Pimicotinib相比於第 一三共的Pexidartinib在治療TGCT方面表現出更爲良好的有效性及安全性，並有望成爲best-in-class藥物。假設Pimicotinib針對TGCT 的適應症於2025年在美國獲批上市，市場滲透率假設達到20%，上市定價參考培西達替尼(Pexidartinib)25萬美金/年，預計其市場銷售峯值有望達到31.4億元(風險調整後)。
Pimicotinib是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。Pimicotinib是中 國第 一個自主研發並進入全球臨牀III期的高選擇性CSF-1R抑制劑，已於2023年4月27日在北京積水潭醫院完成首例患者給藥。此項研究是腱鞘鉅細胞瘤疾病領域首 個在中國和美國同步開展的全球III期研究，計劃入組約100例受試者，包括30家中國中心在內的全球約50家中心將參與該項臨牀研究。
研究表明，阻斷CSF1/CSF1R信號通路可調節和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關疾病中發揮作用。基於臨牀Ib期腱鞘鉅細胞瘤患者的優異研究結果，Pimicotinib分別於2022年7月20日和2023年1月30日被國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)和美國食品藥品監督管理局(FDA)認定爲突破性治療藥物，用於治療不可手術的腱鞘鉅細胞瘤。（文章來源：環球新聞網）
