在這份由21名頂尖腫瘤學家參與評選的報告中顯示，西妥昔單抗聯合化療治療表達表皮生長因子受體(EGFR)的非小細胞肺癌(NSCLC)患者能顯著提高生存率;西妥昔單抗僅對攜帶野生型K-ras基因的結腸癌患者有明顯療效;貝伐單抗因能阻斷新生血管的形成，已被美國食品藥品管理局(FDA)批准用於大腸癌和肺癌的治療;FDA又批准貝伐單抗聯合紫杉醇用於Her-2陰性的轉移性乳腺癌患者的一線治療。
也是在最近的幾年裏，靶向治療和靶向藥物開始被中國的一些普通人所熟悉。這些人，住在不同地方，從事着不同的職業，有着不同的經歷，唯一的相同點在於他們都身患癌症。一件新事物讓他們的生活產生了某種微妙的交織。這個新事物，有人或許已經瞭解，有人卻還懵懵懂懂，但是，可以肯定的是，一定有人受益於這個新事物。這個新事物，就是靶向治療。
源於基因突變的革命
靶向治療，或稱分子靶向治療，英文名是TargetedTherapyh或Molecular-TargetedTherapy。美國國立癌症研究所如此爲它定義：一種治療手段，使用藥物或者其他物質，識別和攻擊特定的腫瘤細胞，而不損傷正常細胞。
如果要深入理解這個定義，我們有必要先要了解一下癌症是如何產生的。專家給了一個形象、通俗的解釋：細胞的新陳代謝其實是由一套精密有序的信號傳導系統控制的，當這個信號傳導系統中的某一個點、某一個部位或者某一條通道發生異常，導致人體的一些細胞無法按照正常的途徑完成新陳代謝，新的細胞不斷生成，衰老的細胞卻總不死亡，在這種狀況下，身體就會出現問題。實際上，癌細胞時時刻刻與我們共生，而我們的身體自有抑制和清除它的辦法。腫瘤抑制基因所產生的阻止細胞無限分裂或導致細胞死亡的蛋白質就是有效的工具。然而，當我們的信號傳導系統總是受到外在環境的無窮刺激，腫瘤抑制基因也會發生突變，失去其本身的制約作用，同時刺激腫瘤生長的基因的功能被增強。糟糕的情況發生了，細胞不斷生長、分化，侵入並損害附近的人體組織器官，進而流竄到全身。身體就像一輛剎車失靈而又急速下坡的汽車，危險不言自明。
通過這樣的解釋，我們意識到，腫瘤的發生發展是一個多步驟的複雜過程，涉及多個環節。其中的任何一個環節，都可能影響細胞的正常功能，進而成爲腫瘤治療的靶點。所謂靶點，就是那些與癌症產生和腫瘤生長有關的分子。試想一下，如果我們能夠找到這些靶點，並能夠採取措施干預這些靶點，抑制腫瘤細胞不停地增長，這就是所謂的靶向治療。針對靶點而研發的藥物，也就是靶向藥物。#p#副標題#e#
尋找“靶點”
長久以來，人類治療癌症的療法不外乎外科手術切除、使用細胞毒性抗癌藥物、放射治療。這些辦法，都是一種“機關槍掃射式”的治療。在癌細胞被殺死的同時，正常細胞也玉石俱焚，而且，不良反應經常極爲嚴重。專門瞄準製造癌細胞的分子靶向藥物，從理論上講，它可以在殺滅癌細胞的同時，對健康的正常細胞的損傷降到最低，這無疑是一種翻天覆地的革命。“在目前階段，我們雖然還不能認爲靶向治療可以徹底取代傳統的化療，但是，我們驚喜的發現，靶向藥物在提高某些腫瘤的治癒率、改善患者生活質量等方面是以往不可能企及的。”專家說。
這過程說來簡單，但事實上，醫學界用了近半個世紀的時間才揭開了其神祕面紗的一角。具有劃時代意義的突破發生在1960年，那一年，美國賓夕法尼亞大學醫學院的彼得•諾威(PeteNowell)和倫敦大學癌症研究所的戴維•亨格福德(DavidHungerford)發現，慢性粒細胞白血病患者血液細胞內的染色體會出現異常行爲：第22號染色體變得比較短，導致DNA缺失了一段。後來，研究者進一步發現，原來，這是第9號染色體和第22號染色體之間的遺傳物質發生了易位。這種發生了易位的染色體，被命名爲“費城染色體”。 由此引發了科學家們幾十年尋找類似“靶點“的醫學研究，並取得了一個又一個成果。#p#分頁標題#e#
“靶向治療“的研究成果讓醫學界爲之振奮。科學家們興奮地宣告：癌症治療迎來了靶向時代!分子靶向治療已經成爲當前最受關注的臨牀研究課題。而對於競爭日益激烈的製藥企業來說，研發靶向藥物無疑成爲一個佔領高地的新出口，這從癌症靶向治療藥物佔了FDA等待審批隊列中的較大比例就可以得知。根據美國製藥商協會的數據，2006年有178家公司研發的約400種癌症藥物處於臨牀試驗階段，這是開發中的治療老年癡呆症和抑鬱症藥物的2倍，是開發中的治療心臟病和中風治療藥物的3倍。統計數據顯示，在美、英、法等全球七大藥物市場中，到2015年靶向治療藥物將佔前20名暢銷藥物銷售總額的55%。
並非人人都適合的昂貴療法
一個療程十幾萬塊錢砸下去，能解決多少人的多大問題?人們對此的困惑很多。
“雖然目前已經明確有幾種靶向藥物有很好的療效，但是並不是適用於所有病人。”專家介紹到，“由於靶向治療是爲攻擊特異性靶分子而設計的，能不能在病人身上找到合適的靶點，以及能否在服用後有效控制腫瘤的生長，都是因人而異、因靶而異的。”比如說治療非小細胞肺癌的吉非替尼(易瑞沙)，最有效的患者是腫瘤組織具有表皮生長因子受體的突變，而愛必妥在治療結直腸癌的患者時，適合用於腫瘤組織K-ras基因是野生型的病人。
“腫瘤病人病情進展迅速，治療時機經不起耽誤，而且靶向藥物費用高昂，所以爲病人選擇合適、有效的藥物非常重要。”專家表示，“首先必須明確此病人是否適用此種靶向藥物，預測其能否通過用藥而獲得療效;但僅僅這樣還不夠，臨牀資料顯示部分患者在最初的幾個療程對藥物比較敏感，療效很好，而隨後如果很快產生耐藥性，靶向藥物面臨失效，不能繼續控制腫瘤的生長，繼續用下去的效果就很不理想。”
爲什麼腫瘤靶向藥這麼貴?專家授的解釋讓我們得以有所瞭解：“某些藥物的確是很貴，因大多是進口的，或是新研發的藥，所以往往定價都會很高。一種新藥，從開始合成化合物到最終上市，至少要用10~15年的時間。一般來說，每合成1萬個化合物，只有1個可以被篩選出來進行開發，每開發的4個化合物中，只有1個有可能取得臨牀上的成功。要經歷從動物試驗到人體試驗的漫長過程，可能要投資幾億甚至十幾億美元，它貴在藥品的科技含量上，科技投入大，研發過程複雜，還要申請知識產權保護等。”#p#副標題#e#
未來：幫助更多人
以往我們對癌症的稱謂都是依據其所在的身體器官，如乳腺癌、前列腺癌、肺癌等。現在的研究者越來越認識到腫瘤的環境和遺傳相互作用而產生的全身性疾病。這一新的理念將腫瘤治療的焦點從器官轉移到與腫瘤發生相關的基因上來。其結果可能是，不同部位的腫瘤因爲包含有相同的基因變異而可以使用同一種藥物治療，而具有相同部位腫瘤的不同患者，因爲個體之間的差異而需要才用不同的治療手段。
專家說，腫瘤的發生和發展過程非常複雜，每個患者的遺傳背景都不盡相同，雖然對腫瘤特異基因變異的研究已經取得了很大的進展，然而更廣泛、有效的應用於臨牀還需要臨牀醫生和科研人員緊密的配合。今天的生物技術已經可以做到高通量的基因檢測，但是即使是很常見的腫瘤如肺癌和乳腺癌，目前研究顯示也只有部分患者具有相同的基因變異，試圖用一種治療方法來治癒所有患者是不大可能的，這也是個體化治療面的基礎和重要之處。
2009年1月10日，美國醫學會不同領域的專家們對2009年的健康新趨勢進行了預測，其中一條是“更廣泛地使用癌症靶向療法”。亞特蘭大美國癌症學會首席醫療官奧蒂斯•W•布洛伊博士說：“2009年，我們會繼續研究靶向藥物”。目前靶向藥物的研究僅處於起始階段，但是我們相信未來，靶向藥物可以更加廣泛、有效的應用於臨牀，希望讓它們幫助更多的腫瘤患者。
